El o rganismo regulatorio estadounidense aceleró su ritmo de aprobaciones . En este noveno mes del año, la FDA le levantó el pulgar a una decena de nuevos productos .

En este mes de septiembre , la FDA respaldó una decena de nuevos productos . Indicados para un amplio abanico de enfermedades , seis de ellos quedaron catalogados como los primeros de su tipo .

El organismo regulatorio norteamericano le dio luz verde a una nueva terapia génica . Se trata de Skysona , de la estadounidense Bluebird Bio , para la adrenoleucodistrofia cerebral activa temprana que, considerada neurodegenerativa rara y progresiva, afecta principalmente a niños y causa un deterioro irreversible . Según la compañía, este es el único medicamento que demostró retrasar la progresión de la disfunción neurológica . La firma fijó el costo de adquisición mayorista en u$s 3 millones , de modo que rankea como el más caro del mundo . Ver artículo .

Además, la FDA avaló Relyvrio , de la estadounidense Amylyx Pharmaceuticals , una terapia combinada oral de dosis fija para la esclerosis lateral amiotrófica . También conocida como enfermedad de Lou Gehrig por el jugador de baseball fallecido en 1941, la misma es de carácter progresivo y potencialmente mortal , en tanto ataca y destruye las células nerviosas que controlan los músculos voluntarios . En junio pasado , el ex senador Esteban Bullrich , quien padece de ELA, manifestó que solicitaría la autorización por parte de la ANMAT , aunque luego desde el organismo indicaron que ningún laboratorio presentó información para su evaluación . Ver artículo.

En este periodo, la agencia también le dio el visto bueno a Daxxify , de la estadounidense Revance Therapeutics . Este neuromodulador inyectable, que apunta a convertirse en un rival de Botox , la popular toxina botulínica que la norteamericana AbbVie heredó de Allergan ,  fue consignado como el primero  basado en tecnología de intercambio de péptidos . Según Revance, Daxxify puede reducir las líneas de expresión entre las cejas durante seis meses , casi el doble de tiempo que Botox. Ver artículo.

A su vez, la FDA  respaldó Sotyktu , una marca que le llegó a la estadounidense BMS  tras la adquisición de Celgene en el año 2019 . Este inhibidor de tirosina quinasa 2 , fabricado a base de deucravacitinib e indicado para la psoriasis en placas , competirá con los inyectables Humira , de AbbVie , y Enbrel , de Amgen . De acuerdo con la multi, Sotyktu tiene el potencial  para convertirse en el nuevo standard  de tratamiento oral . para esta enfermedad . Ver artículo. 

Otro que recibió el OK  en este septiembre fue Spevigo , de la alemana Boehringer Ingelheim . Se trata de un anticuerpo monoclonal selectivo que bloquea la activación del receptor de la interleucina-36 (IL-36R). Según la corporación, este es el primer tratamiento para los brotes de psoriasis pustulosa generalizada , un trastorno de la piel raro y potencialmente mortal . Ver artículo.

Asimismo, la agencia le levantó el pulgar a Lytgobi , de la japonesa Taiho Oncology , subsidiaria de Otsuka Holdings , enfocada en oncológicos . Lytgobi está indicado para adultos con colangiocarcinoma intrahepático previamente tratado, irresecable, localmente avanzado o metastásico que alberga el gen del receptor 2 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR2) fusiones u otros reordenamientos. Ver Press Release.

Entre los avales de este mes  también se encuentra Terlivaz , de la estadounidense Mallinckrodt . Este inyectable es el único con el OK de la FDA para mejorar la función renal en adultos con síndrome hepatorrenal , el cual es común en personas con cirrosis avanzada y ascitis , una acumulación anormal de líquido en el abdomen que a menudo se relaciona con una enfermedad hepática . Ver Press Release Terlivaz.

En paralelo, además, la FDA respaldó Roldevon , de la californiana Spectrum Pharmaceuticals , para disminuir la incidencia de infección  manifestada por neutropenia febril  en adultos con neoplasias malignas no mieloides que reciben fármacos anticancerosos mielosupresores . De acuerdo con la firma, este inyectable es el primer factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) de acción prolongada aprobado en más de 20 años . Ver Press Release Spectrum.

También en septiembre , la agencia autorizó la emulsión inyectable Aponvie , a base de aprepitant , de la biotecnológica estadounidense Heron Therapeutics . Según la empresa, esta es la única formulación intravenosa de un antagonista del receptor de la sustancia P/neuroquinina-1 (NK1) indicado para la prevención de náuseas y vómitos posoperatorios. Ver Press Release Heron

La lista de aprobaciones se completa con las gotas Omlonti , desarrolladas de forma conjunta por la japonesa Santen Pharmaceutical y por UBE Corporation . Se trata de una solución oftálmica para la reducción de la presión intraocular elevada en personas con glaucoma primario de ángulo abierto o hipertensión ocular . El principio activo de Omlonti, isopropilo de omidenepag , fue catalogado como un agonista del receptor de prostaglandina EP2 relativamente selectivo, y el único producto con esta acción farmacológica. Ver Press Release Santen .

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